速递|开发创新眼科基因疗法 ViGeneron与渤健达成全球性合作协议
本文转自ViGeneron公司新闻稿
2021年一月5日，基因治疗公司ViGeneron宣布与位于美国马萨诸塞州剑桥的渤健（生物)公司达成全球性的合作和授权协议，用于开发和商业化一款基于腺相关病毒(AAV)载体的治疗遗传性眼病的基因治疗产品双方将利用ViGeneron专有的vgAAV 平台、创新的改造AAV衣壳，通过向眼睛玻璃体内注射，实现视网膜细胞的高效转导。
"基因治疗已在临床成为现实。在ViGeneron，我们致力于开发创新的基因疗法，以治疗医疗需求未得到满足的疾病。此次合作体现了我们的战略，我们既在公司内部针对筛选出的视网膜靶点进行基因治疗产品开发，同时也通过对其他眼科靶点和其他适应症的更多合作计划，最大限度地利用我们的专有技术平台维格纳隆公司联合创始人兼首席执行官徐曼博士这样说道，"维格纳隆在视网膜基因治疗方面公认的专业能力以及渤健领先的研究、药物开发和商业化经验是一个强有力的组合，我们相信这将使我们能够为有需要的患者提供更多创新的基因疗法。"
ViGeneron公司联合创始人兼首席执行官徐曼博士（图片来源：ViGeneron公司官网）
在此次合作中，ViGeneron将优化和验证用于治疗遗传性眼病的体外治疗候选药物（靶点未公开)。渤健有权在协议生效日期后的两年内增加一个额外的靶点。两家公司将在体内概念验证(POC)阶段合作，渤健将负责这些候选药物后续所有的开发和商业化。
ViGeneron将从渤健获得预付款和双方商定的工作计划的研发经费。此外，ViGeneron将会获得开发、监管审批和商业化过程中的里程碑付款，并且也会获得合作产品所带来的净销售额的一定比例的分级提成。
关于ViGeneron
ViGeneron signs global collaboration agreement for ophthalmic gene therapy development
2021年一月5日——基因治疗公司维格纳公司今天宣布与生物公司（马萨诸塞州剑桥市BIIB :号)达成全球合作和许可协议。美国)开发和商业化基于腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗产品，以治疗遗传性眼病。这些公司将使用ViGeneron的专有vgAAV，一种新型工程两栖突击车衣壳，通过玻璃体内注射有效地转导视网膜细胞。
"基因治疗已经成为临床现实。在ViGeneron，我们致力于开发创新的基因疗法，以治疗医疗需求未得到满足的疾病。这一合作体现了我们为选定的视网膜目标开发内部计划的战略，同时最大限度地利用我们的专有技术平台，为眼科和进一步适应症的其他目标提供额外的合作计划。"维格纳联合创始人兼首席执行官卡罗琳徐曼博士说。"维格纳隆在视网膜基因治疗方面公认的专业知识，加上生源公司领先的研究、药物开发和商业化经验，是一个强大的组合，我们相信这将使我们能够为有需要的患者提供更多新的基因治疗。"
在合作中，ViGeneron将优化和验证一个未披露的治疗遗传性眼病的体外治疗候选目标生源有权在生效日期后两年内增加额外的保留目标。这两家公司将合作进行活体概念验证生源将负责所选治疗候选药物的所有进一步开发和商业化。
维格纳将从生物公司获得双方同意的工作计划的预付款和研发资金。此外，维格纳有资格获得开发、监管和商业里程碑付款，也有资格获得合作产生的产品净商业销售的分级版税。
About ViGeneron
ViGeneron致力于开发创新的基因疗法来治疗医疗需求未得到满足的眼科疾病，并与其他疾病领域的领先生物制药公司合作。该公司的管道建立在两个专有的腺相关病毒(AAV)技术平台上。第一个是vgAAV基因治疗载体平台，它允许更高的转导效率和玻璃体内更少的侵入性治疗。第二个是归还载体平台，针对大基因突变引起的疾病。私人所有的维格纳公司成立于2017年，由一个在两栖突击车载体技术和临床眼科基因治疗项目方面具有丰富经验的经验丰富的团队创建，位于德国慕尼黑。欲了解更多信息，请访问www . vigeneon.com .
注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。