国内首个基因编辑疗法临床试验获批 申请人来自中关村
今天，记者获悉，国家食品药品监督管理局批准中关村生物医药企业博雅尹姬申请输血依赖性地中海贫血基因编辑治疗产品ET-01的临床试验。
作为国内没有先例的创新疗法，这是国内第一个获得批准的基因编辑疗法临床试验申请，也是第一个获得批准的造血干细胞产品临床试验申请，将努力与世界顶级制药公司竞争。" ET-01的临床试验将尽快进行."博雅尹姬首席执行官魏东表示：“我们将努力为中国和世界各地的患者带来更多更新的治疗选择，甚至带来一次性治愈的可能性。”
博雅尹姬是一家生物医药企业，总部设在北京中关村生命科学园，在广州和美国设有分公司，建立了具有自主知识产权的造血干细胞和T细胞体外细胞基因编辑和治疗平台。
根据《中国地中海贫血蓝皮书》的数据，我国有3000多万地中海贫血基因携带者，相关患者仍有巨大且未得到满足的医疗需求。
事实上，-地中海贫血患儿出生后病情会加重，除了贫血症状外，还容易出现脾肿大、发育不良、免疫力低下等多器官功能障碍。因此，50%的重型地中海贫血患者会在5岁前死亡，如果没有有效的治疗，很少能活到20岁以上。
对于输血依赖型地中海贫血患者，目前的标准疗法是每2 ~ 5周输血一次，定期使用除铁剂降低铁负荷，每年的医疗费用在10万元左右。但长期输血造成的铁超载会损害心脏和肝脏的功能，导致心力衰竭死亡和生长发育障碍。造血干细胞移植虽然可以一次治愈，但移植的风险和免疫排斥的副作用也很大。
记者注意到，2020年9月，国家食品药品监督管理局发布了《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》号文件，为基因编辑疗法提出了相关的药物开发指南。这说明国家监管机构在基因编辑疗法蓬勃发展的背景下对这种创新疗法的重视，也说明监管政策与时俱进。
从全球来看，基因疗法是一种创新疗法。诺华公司用于治疗脊肌萎缩症的创新药物Zolgensma已经成功，是一种基因疗法。
对于地中海贫血的治疗，基因编辑疗法已经成为世界上的一个新方向。目前，瑞士生物制药公司CRISPR Therapeutics、美国制药公司富泰药业、法国制药公司赛诺菲的子公司Bioverativ都在进行相关研发。
国际人类基因组计划首席科学家、美国国立卫生研究院院长弗朗西斯柯林斯(Francis Collins)曾表示，基因编辑技术在疾病治疗方面具有巨大潜力。
来源北京日报客户|记者赵鹏
编辑：邝峰
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